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连年来，跟着以CRISPR/Cas9为代表的多种CRISPR系统的开发和不休编削，基因剪辑本领闲逸完善，并粗鄙哄骗于东说念主类疾病动物模子的制备。几大巨头依然崭露头角，南模生物与集萃药康依然上市，百奥赛图也向港交所递交了上市请求表。

基因剪辑动物模子为东说念主类疾病的发病机理、病理流程以及重视和调理等方面的究诘提供了紧迫的素材。这也意味着，基因剪辑本领的发展有了更大的思象空间。

近日，以基因剪辑大动物(袖珍猪、兔)模子为特长的华腾生物完成数千万元B轮融资，本轮资方为广州金控基金和河汉基金，召募资金主要用于鼓励大动物模子库的成就、提高临床前CRO处事本事，进一步开拓阛阓布局及品牌成就，加快创新药械居品研发程度、助力客户科研恶果转念。

华腾生物成立于2019年，中枢团队以院士为带头东说念主，集聚了国表里一流的大学、研发机构和企业资深的科学家团队。收受高效精确基因剪辑、手术造模、化学饮食提醒等先进本领技能，构建东说念主类疾病动物模子，尤其在大型动物（袖珍猪、兔、犬、猴）的疾病模子构建限制上风非常，可愈加精确模拟临床疾病的发生发展，为生物医药研发提供有劲的用具平台。

在深圳、佛山、重庆和江苏设有子公司，发展于今已领有总建筑面积超10000m2 的践诺室，具备多品种大型践诺动物坐褥天禀、领有200+动物模子资源库和多平台研发处事中心，助力群众超200+创新药品和医疗器械居品见效报告IND，超2000+科研处事完成恶果转念。

华腾生物创举东说念主谢水林显现，公司现在已参预近亿元配备高端践诺科研斥地，建有药效药代评价平台、安全性评价平台、介起先术平台、外科手术平台、影像学平台、生物样天职析检测平台、生物相容性检测平台等。

值得一提的是，死心现在，华腾生物已完成5轮融资，累计取得近亿元融资，投资方包括广州金控、河汉基金、中科粤创、力华投资等著名国资以及阛阓化投资机构。

为何对准大动物？

小鼠是现在哄骗最为粗鄙的践诺动物，但已无法满足统统疾病关连的究诘，小鼠筛药的见效用不逾越10%，这导致了新药开发见效用的低下。

比如神经退行性疾病，最常用的小鼠模子，因与东说念主类大脑结构各异广宽，绝大大批无法模拟神经退行性病东说念主典型神经元细胞死亡的病理特征，同期，现在在小鼠脑疾病中施展作用的药物，在临床践诺中多以失败告终，小鼠已不是最好疾病模子选择。

而猪在生理学、剖解学、养分学和遗传学等各方面与东说念主类更接近，是器官移植和东说念主类疾病究诘限制紧迫的动物模子。

有东说念主会质疑，从进化上看，山公与东说念主更接近，为什么不选择山公算作模子。一方面是经济本钱腾贵，好多践诺室难以包袱；另一方面，山公的繁衍周期较长、产仔量少，滋长周期长、时辰本钱过高。因此，科研东说念主员将眼力投向了猪，生机猪算作一种大动物模子能施展其大动物的上风，同期裁汰践诺本钱。

在东说念主类疾病模子建立上，猪如实不错罢了小鼠上罢了不了的事。在脑生命科学究诘中，由于小鼠脑的结构比拟肤浅，难以模拟东说念主脑关连疾病，而猪脑与东说念主脑的结构更为相同，有近似的脑回结构，更适配合为脑生命科学的动物模子。

此外，在肺关连疾病模子的构建上，CFTR基因突变会导致东说念主体出现肺部囊性纤维化，该基因突变的猪弘扬出显著的肺部颓势，但小鼠肺部莫得显著病理变化。

像这么，小鼠上无法模拟东说念主体病症的例子还有好多，举例在胰腺发育中施展紧迫作用的GATA4和GATA6，两个基因中随性一个突变皆会导致东说念主体胰腺功能受损，从而出现糖尿病的表型，然则在小鼠中，唯有将两个基因同期失活，才会导致小鼠胰腺发育颓势。这是小鼠和东说念主之间的各异性，同期，亦然猪算作疾病模子的闪光点

算作基因剪辑用具的哄骗对象，动物模子的选择至关紧迫，基因修饰猪将凭借其与东说念主类更多的相同性、饲养本钱相对较低，成为临床前优于啮齿类动物、廉于非东说念主灵长类动物、不成或缺的高性价比大动物模子。（本文首发于钛媒体APP，作家｜郭虹妘，剪辑｜陶天宇）

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